Mentsük meg Bencét!

... hogy újra járhasson!

A Prosensa nevű holland gyógyszercég (http://www.prosensa.eu/technology-and-products/pipeline/drisapersen-pro051)  évek óta fejleszt egy teljesen újfajta gyógyszert a duchenne típusú izomsorvadás kezelésére. Ez a gyógyszer Bencénél és a többi beteg gyereknél képes lesz megállítani a folyamatot. A gyógyszer neve Drisapersen. Ha az utolsó tesztfázison is átmegy, akkor várhatóan 2016. decemberében gyógyszertári forgalomba kerül. Az árát egyelőre nem tudjuk, előzetes becslések szerint évi 20 millió forintnak megfelelő euros költséggel lehet számolni. Ami nagyon sok, nekünk gyakorlatilag elérhetetlen.

Update (2016.10.31)

A Drisapersen hatásosságát megkérdőjelezték az elmúlt évek során, ezért ezt a gyógyszert pillanatnyilag nem fejlesztik tovább. Az Államokban viszont szeptember 19-én elfogadták ugyan ennek a hatóanyagnak az amerikaiak által fejlesztett változatát, Exondys 51 néven. Ez a gyógyszer ugyan úgy jó lenne Bencének, mint ahogy a Driasapersen is jó lett volna. Jelenleg még nincs európai törzskönyve, de ha lesz is, az ára miatt egyelőre elérhetetlennek tűnik. Az Államokban 300.000 dollárba (cca. 90 millió forint) kerül évente a gyógyszer.

http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2016/206488lbl.pdf